Continua la collaborazione tra Fondazione Cariplo e Fondazione Telethon: selezionati a livello nazionale 21 nuovi progetti di ricerca di base per un totale di circa 5 milioni di euro. In Lombardia, sono stati assegnati oltre 2.700.000 euro, con 12 progetti e 19 ricercatori coinvolti. Tra i premiati la prof.ssa Antonella Forlino dell’Università degli Studi di Pavia con il progetto “Sviluppo scheletrico e stress fisiologico del reticolo endoplasmatico: definire il ruolo della proteina SUCO nell’osteoblastogenesi”.
Obiettivo dell’iniziativa congiunta, ormai alla sua 2° edizione, è la comprensione di aspetti genetici e meccanismi molecolari oggi ancora in gran parte sconosciuti o scarsamente compresi, ma potenzialmente utili per favorire lo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare.
Sebbene il genoma umano sia stato sequenziato completamente, circa un terzo delle proteine umane non sono ancora state descritte. Questa porzione di genoma ancora inesplorata potrebbe contribuire a chiarire nuovi meccanismi fisiologici e patologici e potrebbe rappresentare una miniera per scoprire nuovi percorsi terapeutici. ll bando di Fondazione Cariplo e Fondazione Telethon si è proposto quindi di sostenere la ricerca di base in questo ambito, ispirandosi a un’iniziativa del National Institutes of Health (NIH) focalizzata sullo studio di quelle parti del nostro patrimonio genetico che, ad oggi, restano oscure ma dovrebbero essere “illuminate”. In particolare, i progetti dovevano focalizzarsi sullo studio dei cosiddetti bersagli Tdark, definiti secondo i criteri stabiliti dall’Illuminating the Druggable Genome Knowledge Management Center (IDG-KMC), per i quali non sono note informazioni sulla struttura, sulla funzione e sulla interazione con molecole e farmaci.
La prof.ssa Antonella Forlino si occuperà di Osteogenesi Imperfetta (OI), una malattia rara che causa una riduzione della massa ossea, indagando il ruolo di una proteina chiamata SUCO (SUN Domain-Containing Ossification factor) durante l’osteoblastogenesi, un evento cruciale per lo sviluppo delle ossa. La formazione dello scheletro, necessario sia per il movimento che per proteggere gli organi interni, richiede infatti l’attività accoppiata di due tipi di cellule: gli osteoblasti, che formano l’osso, e gli osteoclasti, che lo riassorbono. Il gruppo di studio indagherà il ruolo della proteina SUCO nella formazione dell’osso, con modelli sia in vitro, sia in vivo, contribuendo alla comprensione dei meccanismi patologici di una nuova forma di OI. Dallo studio si vorrebbe identificare un nuovo potenziale bersaglio per trattamenti innovativi e fornire un modello animale unico per future terapie.
Complessivamente sono state ricevute 92 proposte di progetto, presentate da enti di ricerca italiani non profit, pubblici o privati. Di queste, 78 sono state ritenute idonee e sottoposte al processo di valutazione, affidato a una commissione medico-scientifica di 13 scienziati di caratura internazionale provenienti da tutto il mondo e presieduta dal dr. Massimo Pandolfo della Mc Gill University di Montreal (Canada). A garanzia della trasparenza e della correttezza della valutazione, è stato usato il metodo di peer-review, o revisione tra pari, che indica la valutazione critica che un lavoro o una pubblicazione riceve da parte di specialisti aventi competenze analoghe a quelle di chi li presenta.
“Anche nella seconda edizione di questo bando abbiamo ricevuto molte proposte dalla comunità scientifica – ha dichiarato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – Ciò rafforza ulteriormente l’ipotesi che la chiave per svelare i meccanismi alla base di diverse patologie rare ancora senza risposta potrebbe proprio essere “nascosta” in questo ambito d’indagine praticamente inesplorato. Siamo contenti di portare avanti il sodalizio con Fondazione Cariplo e di indirizzare la ricerca in questa direzione con l’auspicio di poter, così, gettare le basi per lo sviluppo di nuove strategie di cura”.
“La quantità e la qualità dei progetti di ricerca che si sono proposti per questa seconda edizione del bando ci dimostrano la vivacità della comunità scientifica e l’interesse verso il tema. Lo studio del patrimonio genetico umano e la comprensione dei meccanismi all’interno di esso rappresentano infatti un campo di ricerca ad altissimo potenziale, capace di aprire a nuovi scenari diagnostici e terapeutici. Il Bando congiunto Fondazione Cariplo – Fondazione Telethon è un’esperienza di collaborazione estremamente positiva, basata sulla comune convinzione che investire in ricerca e conoscenza sia fondamentale per migliorare la vita delle persone, delle loro famiglie e di tutta la comunità” ha commentato Giovanni Fosti, Presidente Fondazione Cariplo.
